Editado Génico mediado por CRISPR/Cas para el tratamiento de distrofias musculares asociadas a la Laminopatía

Fundación Andrés Marcio, niños contra la laminopatía, PROYECTOS, Proyectos de Investigación
Con este proyecto pretendemos explorar el potencial del uso de las terapias avanzadas en el tratamiento de una enfermedad rara que afecta a niños y adolescentes, la distrofia muscular congénita asociada a LMNA (Laminopatía). Esta patología, que en la actualidad no tiene cura, es debida al cambio de un único nucleótido de los tres mil millones presentes en el genoma humano. Por lo tanto, esta enfermedad genética humana es susceptible de ser tratada mediante técnicas de editado génico como la , recientemente descubierta, tecnología CRISPR/Cas que se ha convertido en la principal esperanza a nivel mundial de este tipo de enfermedades raras. Las distrofias musculares congénitas asociadas a LMNA (L-CMD) son enfermedades genéticas raras que aparecen en la infancia causando insuficiencia respiratoria, pérdida de fuerza en brazos y pies, debilidad…
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