La leucemia es el cáncer infantil más frecuente, supone el 30% de los cánceres pediátricos, un total de 300 nuevos casos en el Estado Español cada año. El 80% son leucemias linfoblásticas agudas (LLA). La máxima incidencia se produce entre los 2 y 5 años. Dentro de las Leucemias Linfoblásticas Agudas, aproximadamente el 15% corresponden al subtipo LLA de estirpe T (LLA-T). Aunque la curación global de las LLA pediátricas es alta, el 30% de los pacientes tienen recaídas tempranas de difícil manejo clínico.
El grupo de investigación liderado por la Dra. Ruth Risueño se dedica a estudiar un grupo de células leucémicas especiales que se llaman células madre leucémicas. Estas células son las encargadas de iniciar y mantener la enfermedad y, además, son normalmente muy resistentes a los tratamientos actuales. Para poder curar la enfermedad, se necesita eliminar todas las células madre leucémicas. El grupo ha realizado una simulación bioinformática para buscar compuestos químicos que puedan matar selectivamente a estas células madre leucémicas pero que no tengan efecto en las células de la sangre sanas. Es decir, tengamos un efecto anti-leucémico selectivo. Actualmente están estudiando experimentalmente en el laboratorio estos compuestos. Prueban su eficacia en células leucémicas procedentes de pacientes y en ratones que tienen una leucemia humana, y modelan lo que ocurre en un paciente. Para comprobar que no tienen efectos secundarios no deseados, también estudian el efecto de estos compuestos químicos sobre las células sanas sanguíneas. Cuando obtienen resultados positivos, siguen realizando todas las pruebas que requieren las agencias reguladoras nacionales e internacionales para poder probar estos nuevos fármacos en pacientes a través de ensayos clínicos.
El objetivo principal de este grupo llegar a desarrollar nuevos fármacos para la LLA-T que sean efectivos y seguros. También estudian a nivel molecular y celular el comportamiento de las células madre leucémicas en comparación con las células sanas. El estudio de la biología responsable del proceso de inicio y mantenimiento de la leucemia es muy importante para poder mejorar tanto los métodos diagnósticos como los tratamientos en un futuro.
Gracias al trabajo de este grupo podrán beneficiarse aquellos pequeños pacientes con leucemia linfoblástica aguda de tipo T, niños y niñas que han sufrido una recaída y futuros pacientes de esta enfermedad. Todo avance y progreso en el diagnóstico y tratamiento de la enfermedad puede salvarles la vida.
Fundación Internacional Josep Carreras
Con el objetivo fundacional de conseguir que la leucemia sea una enfermedad curable, la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia impulsa proyectos en beneficio de los pacientes y de la ciencia. Entre las principales líneas de trabajo destaca la gestión del Registro de Donantes de Médula Ósea, creado por la Fundación en sus inicios. A su vez, pone a disposición de pacientes y familiares una red de pisos de acogida y un servicio de información al paciente, además de promover, una campaña de sensibilización anual sobre la enfermedad y la importancia de la investigación. Para lograr a la curación, la investigación es fundamental. Por ello, fomenta la investigación en leucemia y cánceres de la sangre a través del Instituto de Investigación contra la leucemia Josep Carreras. Es en este ámbito, el de la investigación biomédica, donde hoy se necesitan más recursos para poder avanzar hacia la curación de la enfermedad.