“PRO FUTURE” responde a sus siglas en inglés Patient Reported Outcomes – variables reportadas por el paciente- un proyecto de investigación que originará una nueva metodología clínica para determinar la eficacia de tratamientos farmacológicos. Junto con un comité expertos clínicos nacionales e internacionales, así como expertos cuidadores y pacientes, se capturan indicadores que deberán ser validados estadísticamente para ayudar a especialistas y pacientes a tomar mejores decisiones en lo referente a su futura permanencia en tratamientos específicos.
Este proyecto de investigación pretende cambiar el paradigma de la medición de eficacia de tratamientos farmacológicos y específicos para la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad muy grave de origen genético y neurodegenerativa, considerada como rara por su índice de incidencia. Hasta la fecha sólo existe un tratamiento para la AME, la permanencia en el tratamiento (su no retirada) depende de que los pacientes muestren mejora en unas evaluaciones funcionales periódicas que se realizan en sus centros hospitalarios. Dichas evaluaciones han demostrado ser poco exhaustivas, por lo que existe un alto riesgo de que se tomen decisiones de retirada de tratamientos a pesar de que el paciente esté reportando una estabilización y/o mejoría en su calidad de vida gracias al acceso a un tratamiento único para su enfermedad.
A través de una rigurosa revisión de la literatura científica y numerosas consultas a expertos clínicos nacionales e internacionales, FundAME determinó poner en marcha un proyecto piloto a nivel nacional con el fin de que pudiera extrapolarse a nivel europeo y replicarse en otros países en futuro muy próximo. El objetivo final es mostrar una nueva manera de medir la eficacia de los tratamientos, cumplimentando las evaluaciones clínicas con la información que pudiera reportar el propio paciente sobre su experiencia directa y objetivada hacia el tratamiento.
El arranque de dicho proyecto supuso la recogida de información a través de grupos estadísticamente representativos sobre aquellas variables reportadas por los pacientes y que hacían referencia a cambios en su calidad de vida, para poder ser categorizadas y objetivadas a través de un cuestionario. Un primer artículo científico sobre su metodología está en ciernes de ser publicado en una revista científica y el diseño del estudio está despertando mucho interés en la comunidad científica internacional.
El proyecto actualmente entra en una segunda fase, que es el inicio de recogida de respuestas a dicho cuestionario, su posterior análisis y publicación de conclusiones por parte de la población nacional de afectados de AME nacional (300 pacientes identificados e inscritos en el Registro Nacional de Atrofia Muscular Espinal de FundAME www.registroame.org).
Es para esta segunda fase para la que solicitamos el apoyo económico y que obtendríamos a través de los Premios Solidarios Inese. Nos permitiría cubrir costes necesarios para la su ejecución ligados a la campaña de comunicación que debemos de iniciar hacia nuestra comunidad para que conozcan de primera mano el interés del proyecto, así como financiar costes derivados de la arquitectura informática de la plataforma digital que se precisa, costes del análisis estadístico, redacción de publicación científica y de su difusión posterior (publicación en revistas científicas y congresos).
Nuestra organización está constituida por pacientes y familiares afectados de Atrofia Muscular Espinal y el 70% de sus fondos provienen de este mismo entorno. Nuestros fines están ligados a la generación y difusión de conocimiento sobre esta afectación, con el fin de que mejore su calidad de vida presente y futura.
FundAME. Fundación Atrofia Muscular Espinal
Entidad de ámbito estatal constituida en el año 2005 por familiares y afectados de Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad rara muy grave neurodegenerativa y de origen genético que no tiene cura. Afecta a 1 de cada 10.000 nacidos vivos, generando un debilitamiento progresivo de la musculatura y con ello, una gran dependencia y múltiples problemas de salud asociados.
Nuestros fines están orientados a mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por AME, fomentando la generación de conocimiento específico y su investigación, con la meta puesta en un futuro en el que exista una cura definitiva de la enfermedad. Ofrecemos orientación y formación a nuestra comunidad, generamos líneas de investigación propias, financiamos otros equipos de investigación nacionales e internacionales, gestionamos el Registro Nacional de afectados de AME, atraemos y apoyamos el reclutamiento de pacientes en ensayos clínicos a nuestro país, entre un largo etcétera.