El cáncer es la principal causa de muerte por enfermedad en la edad pediátrica en los países industrializados. Aunque se ha avanzado mucho en el tratamiento de los tumores de la infancia y la adolescencia, muchos de ellos todavía tienen tasas de supervivencia inaceptablemente bajas. En el caso del sarcoma de Ewing, el 35% de los niños y adolescentes diagnosticados con esta enfermedad morirán como consecuencia de la misma. Además, estas tasas de supervivencia han permanecido estancadas en los últimos 20 años, lo que significa que los abordajes terapéuticos actuales basados en la combinación de quimioterapia, radioterapia y cirugía han tocado techo y no existen nuevos tratamientos en el horizonte. Con este proyecto pretendemos explorar una alternativa totalmente novedosa para el tratamiento de esta enfermedad, por lo que, de tener éxito, tendrá un impacto muy relevante en el tratamiento de esta enfermedad de la infancia y la adolescencia.
El cáncer es una enfermedad genética, es decir, se produce por alteraciones (mutaciones) en determinados genes, transformando genes “buenos” en genes “malos”. Estos genes “malos” son los responsables del crecimiento descontrolado de algunas células del cuerpo, dando lugar a masas de células tumorales que pueden diseminarse por el cuerpo para formar nuevos focos tumorales (las denominadas metástasis). Algunos cánceres, como el sarcoma de Ewing, presentan mutaciones en genes muy concretos, de manera que su crecimiento depende de solo unos pocos genes “malos”. Esto es una ventaja para el diseño de nuevas terapias ya que, al menos en teoría, sería posible diseñar una estrategia terapéutica dirigida contra estos genes “malos” exclusivos del sarcoma de Ewing. Digamos que estos genes “malos” del sarcoma de Ewing, representan lo que podríamos llamar el “Talón de Aquiles” de este tumor.
Este proyecto persigue precisamente evaluar una nueva aproximación terapéutica para inactivar el gen “malo” del sarcoma de Ewing, y así eliminar su capacidad proliferativa. El proyecto comprende tanto la evaluación inicial de la terapia en modelos de laboratorio como el desarrollo y optimización de la producción a escala industrial de la terapia con vistas al desarrollo en el futuro de ensayos clínicos en pacientes.
Cómo se comentaba al principio, no existen en la actualidad tratamientos realmente novedosos que puedan representar un avance real en el tratamiento de los pacientes que sufren sarcoma de Ewing. Los tratamientos actuales se basan en el uso de varios agentes quimioterapéuticos, que atacan al tumor, pero también a las células normales del cuerpo, lo que conlleva un elevado grado de toxicidad y efectos secundarios que en algunos casos pueden ser muy graves. La aproximación que proponemos en este proyecto es totalmente nueva, ya que persigue atacar directamente al núcleo del proceso canceroso (el “Talón de Aquiles”), buscando la inactivación total del mismo. En este sentido es un abordaje que aporta un claro valor añadido con respecto a los protocolos de tratamiento utilizados actualmente.
Fundación Pablo Ugarte
Apoyar la investigación de enfermedades de larga duración en niños, especialmente de cáncer infantil, así como el apoyo e información a familias de niños enfermos. En la actualidad apoyamos de forma continua, mes a mes, a 28 proyectos de investigación de cáncer infantil en toda España, aportando más de medio millón de euros anuales.
