Aproximaciones terapéuticas en distrofias musculares mediante modelos celulares y animales

Las distrofias musculares son un grupo de enfermedades de origen genético caracterizadas por una lenta y continua destrucción del tejido muscular (1, 2). Los pacientes desarrollan una debilidad muscular progresiva que lleva a una discapacidad motora en mayor o menor medida: desde la necesidad de ayudas para desplazarse hasta una completa dependencia de terceras personas para realizar cualquier actividad de la vida diaria. En algunas ocasiones, la enfermedad afecta también a la musculatura respiratoria y cardíaca, produciendo insuficiencia respiratoria y cardíaca. Desgraciadamente, no existen tratamientos efectivos que modifiquen la historia natural de las distrofias musculares. Encontrar terapias que sean capaces de enlentecer, estabilizar o mejorar a estos pacientes es uno de los retos más importantes en investigación hoy en día


Fundación Isabel Gemio

La FUNDACIÓN ISABEL GEMIO para la Investigación de Distrofias Musculares y otras Enfermedades Raras, nace en 2008 con el objetivo de contribuir a acelerar la investigación en las Distrofias Musculares, otras Enfermedades Neuromusculares y Enfermedades Raras, en aquellos aspectos biológicos, fisiopatológicos, genéticos o terapéuticos que puedan incidir en el desarrollo y aplicación de tratamientos curativos a afectados, además de fomentar el intercambio de información entre expertos, pacientes y sus familias, y promover el desarrollo de farmacología.

La Fundación Isabel Gemio centra todos sus esfuerzos en financiar Proyectos de Investigación Científica que buscan el tratamiento o cura para las Enfermedades Minoritarias, conocidas como “raras”, apoyando la investigación biomédica básica, clínica y traslacional de aquellos grupos que son líderes en Investigación en nuestro país, financiando íntegra o parcialmente proyectos que forman parte de la Red CIBER.

https://www.fundacionisabelgemio.com/

 

Scroll al inicio